Science · 2026-10-23 · Edición matinal

La edición primaria altera el ADN dentro de un humano por primera vez

Por primera vez, se ha utilizado una técnica de edición genética para alterar el ADN directamente dentro del cuerpo de una persona. Prime Medicine, una empresa de biotecnología de Massachusetts, anunció que había tratado al primer paciente en un ensayo clínico utilizando la 'edición primaria', un método más preciso que el CRISPR-Cas9 estándar. La terapia tiene como objetivo corregir una mutación en las células hepáticas que causa la enfermedad de Wilson, un trastorno genético raro que conduce a una acumulación tóxica de cobre.

El tratamiento marca un paso significativo para las terapias génicas in vivo, que editan genes dentro del cuerpo en lugar de modificar células en un laboratorio. Hasta la fecha, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado solo una terapia de edición genética, Casgevy. Trata dos trastornos sanguíneos hereditarios editando las células de un paciente externamente antes de que se reinfundan.

Prime Medicine espera publicar los resultados iniciales del estudio el próximo año. La FDA también tiene previsto pronunciarse a principios del próximo año sobre una terapia CRISPR in vivo separada para una afección diferente, el angioedema hereditario. Para los pacientes, el avance es profundo; la presidenta de la Asociación de la Enfermedad de Wilson dijo que "nunca soñó" que vería un tratamiento así en su vida.

Resumen redactado por Cup of News con IA a partir de las fuentes de abajo. Consulta los originales para la noticia completa.

Leer las fuentes

• A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
• Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
• Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
• Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
• Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb

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