Science · 2026-10-23 · Edição da manhã

Edição primária altera DNA dentro de um humano pela primeira vez

Pela primeira vez, uma técnica de edição genética foi usada para alterar o DNA diretamente dentro do corpo de uma pessoa. A Prime Medicine, uma empresa de biotecnologia em Massachusetts, anunciou que tratou o primeiro paciente em um ensaio clínico usando a 'edição primária', um método mais preciso do que o CRISPR-Cas9 padrão. A terapia visa corrigir uma mutação nas células do fígado que causa a doença de Wilson, uma doença genética rara que leva ao acúmulo tóxico de cobre.

O tratamento marca um passo significativo para as terapias genéticas in vivo, que editam genes dentro do corpo em vez de modificar células em laboratório. Até o momento, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou apenas uma terapia de edição genética, a Casgevy. Ela trata duas doenças sanguíneas hereditárias editando as células de um paciente externamente antes que sejam reinfundidas.

A Prime Medicine espera divulgar os resultados iniciais do estudo no próximo ano. A FDA também deve decidir no início do próximo ano sobre uma terapia CRISPR in vivo separada para uma condição diferente, angioedema hereditário. Para os pacientes, o avanço é profundo; a presidente da Wilson Disease Association disse que "nunca sonhou" que veria tal tratamento em sua vida.

Resumo escrito pelo Cup of News com IA a partir das fontes abaixo. Consulte os originais para a notícia completa.

Ler as fontes

• A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
• Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
• Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
• Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
• Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb

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