Science · 2026-10-23 · 早间简报
首次在人体内通过“先导编辑”技术改变DNA
基因编辑技术首次被用于直接改变人体内的DNA。马萨诸塞州的生物技术公司Prime Medicine宣布，他们已在临床试验中治疗了第一位患者，使用了“先导编辑”（prime editing）方法，该方法比标准的CRISPR-Cas9更精确。该疗法旨在纠正肝细胞中的突变，这种突变会导致威尔逊病（Wilson disease），这是一种罕见的遗传性疾病，会导致铜在体内毒性积累。
这项治疗标志着体内基因疗法迈出了重要一步，该疗法是在体内编辑基因，而不是在实验室中修改细胞。迄今为止，美国食品药品监督管理局（FDA）只批准了一种基因编辑疗法Casgevy。它通过在体外编辑患者细胞，然后将其重新输注来治疗两种遗传性血液疾病。
Prime Medicine预计明年公布这项研究的初步结果。FDA还计划在明年年初就针对另一种疾病——遗传性血管性水肿的独立体内CRISPR疗法做出裁决。对于患者来说，这一进展意义深远；威尔逊病协会主席表示，她“从未梦想过”在她有生之年能看到这样的治疗方法。
摘要由 Cup of News 借助 AI 根据下列来源撰写。完整内容请查看原文。
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- A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
- Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
- Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
- Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
- Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb
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