Science · 2026-10-23 · Утренний выпуск
Прайм-редактирование впервые изменило ДНК внутри человека
Впервые метод редактирования генов был использован для изменения ДНК непосредственно внутри тела человека. Prime Medicine, биотехнологическая фирма из Массачусетса, объявила, что она лечила первого пациента в клиническом испытании с использованием «прайм-редактирования» — метода, более точного, чем стандартный CRISPR-Cas9. Терапия направлена на коррекцию мутации в клетках печени, которая вызывает болезнь Вильсона, редкое генетическое заболевание, приводящее к токсическому накоплению меди.
Это лечение знаменует собой значительный шаг для генной терапии in vivo, которая редактирует гены внутри тела, а не модифицирует клетки в лаборатории. На сегодняшний день Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило только одну генную терапию — Casgevy. Она лечит два наследственных заболевания крови путем редактирования клеток пациента извне перед их повторным введением.
Prime Medicine ожидает опубликовать первоначальные результаты исследования в следующем году. FDA также планирует вынести решение в начале следующего года по отдельной терапии CRISPR in vivo для другого состояния — наследственного ангионевротического отека. Для пациентов этот прорыв имеет огромное значение; президент Ассоциации болезни Вильсона сказала, что она «никогда не мечтала», что увидит такое лечение при своей жизни.
Краткое изложение подготовлено Cup of News с помощью ИИ по источникам ниже. Полный текст смотрите в оригиналах.
Читать источники
- A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
- Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
- Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
- Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
- Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb
Десять новостей, дважды в день. Спокойно, без уведомлений.
Установить приложениеДругие новости выпуска
- Землетрясение в Тибете унесло жизни 16 человек; более 12 000 человек переселены на фоне афтершоков
- Судан: РСФ систематически атаковала больницы Эль-Фашера, показало расследование
- Новорожденные близнецы в Йемене борются за жизнь на фоне голода
- ВОЗ предупреждает о сложной вспышке Эболы по мере распространения вируса в Нигерии
- Заказы Saab утроились благодаря сделке по истребителям для Украины
- Богатые китайцы переводят оффшорные средства в банки США
- Bridgewater China сокращает запасы золота, становится «оптимистичной» в отношении местных акций
- мРНК-вакцина Moderna снижает рецидивы меланомы на 42%
- Греция запрещает использование социальных сетей детям до 15 лет