Science · 2026-10-23 · Sabah bülteni

Prime düzenleme ilk kez bir insan içinde DNA'yı değiştiriyor

İlk kez, bir gen düzenleme tekniği, bir kişinin vücudunun içinde doğrudan DNA'yı değiştirmek için kullanıldı. Massachusetts merkezli bir biyoteknoloji firması olan Prime Medicine, standart CRISPR-Cas9'dan daha hassas bir yöntem olan 'prime düzenleme' kullanarak bir klinik denemede ilk hastayı tedavi ettiğini duyurdu. Terapi, Wilson hastalığına, yani bakırın toksik birikimine yol açan nadir bir genetik bozukluğa neden olan karaciğer hücrelerindeki bir mutasyonu düzeltmeyi amaçlıyor.

Bu tedavi, hücreleri laboratuvarda değiştirmek yerine vücut içinde genleri düzenleyen in vivo gen terapileri için önemli bir adımı işaret ediyor. Bugüne kadar, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) yalnızca bir gen düzenleme terapisini, Casgevy'yi onayladı. Bu, hastanın hücrelerini dışarıda düzenleyip daha sonra tekrar infüze ederek iki kalıtsal kan bozukluğunu tedavi ediyor.

Prime Medicine, çalışmanın ilk sonuçlarını gelecek yıl açıklamayı bekliyor. FDA'nın da gelecek yılın başlarında farklı bir durum olan kalıtsal anjiyoödem için ayrı bir in vivo CRISPR terapisi hakkında karar vermesi planlanıyor. Hastalar için bu ilerleme derin; Wilson Hastalığı Derneği başkanı, hayatı boyunca böyle bir tedaviyi "asla hayal etmediğini" söyledi.

Özet, aşağıdaki kaynaklardan yapay zekâ ile Cup of News tarafından yazıldı. Haberin tamamı için orijinallere bakın.

Kaynakları oku

• A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
• Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
• Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
• Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
• Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb

Bu sayıdaki diğer haberler

1. Tibet depreminde 16 kişi öldü; artçı sarsıntılar arasında 12.000'den fazla kişi yer değiştirdi
2. Sudan: RSF, el-Fasher hastanelerine sistematik olarak saldırdı, soruşturma bulguları
3. Yemen'de yeni doğan ikizler açlık krizi ortasında yaşam mücadelesi veriyor
4. DSÖ, virüs Nijerya'ya ulaşırken karmaşık Ebola salgını konusunda uyarıyor
5. Saab'ın siparişleri üç katına çıktı, Ukrayna savaş uçağı anlaşmasıyla desteklendi
6. Zengin Çinliler denizaşırı fonları ABD bankalarına kaydırıyor
7. Bridgewater Çin altın satışını kesti, yerel hisse senetleri konusunda 'iyimser' hale geldi
8. Moderna'nın mRNA aşısı melanom nüksünü %42 azalttı
9. Yunanistan, 15 yaş altı çocukların sosyal medya kullanımını yasakladı

Sayının tamamını oku