Science · 2026-10-23 · Edizione del mattino

Il 'prime editing' altera il DNA all'interno di un essere umano per la prima volta

Per la prima volta, una tecnica di editing genetico è stata utilizzata per alterare il DNA direttamente all'interno del corpo di una persona. Prime Medicine, un'azienda di biotecnologie del Massachusetts, ha annunciato di aver trattato il primo paziente in uno studio clinico utilizzando il 'prime editing', un metodo più preciso del CRISPR-Cas9 standard. La terapia mira a correggere una mutazione nelle cellule epatiche che causa la malattia di Wilson, una rara malattia genetica che porta a un accumulo tossico di rame.

Il trattamento segna un passo significativo per le terapie geniche in vivo, che modificano i geni all'interno del corpo piuttosto che modificare le cellule in laboratorio. Ad oggi, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato solo una terapia di editing genetico, Casgevy. Tratta due disturbi ematici ereditari modificando le cellule di un paziente esternamente prima che vengano reinfuse.

Prime Medicine prevede di rilasciare i risultati iniziali dello studio l'anno prossimo. La FDA dovrebbe anche pronunciarsi all'inizio del prossimo anno su una terapia CRISPR in vivo separata per una condizione diversa, l'angioedema ereditario. Per i pazienti, il progresso è profondo; la presidente della Wilson Disease Association ha detto che "non avrebbe mai sognato" di vedere un tale trattamento nella sua vita.

Riassunto scritto da Cup of News con l’IA a partire dalle fonti qui sotto. Consulta gli originali per la notizia completa.

Leggi le fonti

• A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
• Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
• Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
• Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
• Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb

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