Science · 2026-10-23 · Morgenausgabe
Prime Editing verändert erstmals DNA im menschlichen Körper
Zum ersten Mal wurde eine Gen-Editing-Technik eingesetzt, um DNA direkt im Körper eines Menschen zu verändern. Prime Medicine, ein Biotechnologieunternehmen aus Massachusetts, gab bekannt, den ersten Patienten in einer klinischen Studie mit „Prime Editing“ behandelt zu haben, einer Methode, die präziser ist als das Standard-CRISPR-Cas9. Die Therapie zielt darauf ab, eine Mutation in Leberzellen zu korrigieren, die die Wilson-Krankheit verursacht, eine seltene genetische Störung, die zu einer toxischen Anreicherung von Kupfer führt.
Die Behandlung markiert einen bedeutenden Schritt für In-vivo-Gentherapien, die Gene im Körper bearbeiten, anstatt Zellen in einem Labor zu modifizieren. Bislang hat die US-amerikanische Food and Drug Administration nur eine Gen-Editing-Therapie, Casgevy, zugelassen. Sie behandelt zwei erbliche Blutkrankheiten, indem sie die Zellen eines Patienten extern bearbeitet, bevor sie wieder infundiert werden.
Prime Medicine erwartet, die ersten Ergebnisse der Studie im nächsten Jahr zu veröffentlichen. Die FDA soll Anfang nächsten Jahres auch über eine separate In-vivo-CRISPR-Therapie für eine andere Erkrankung, das hereditäre Angioödem, entscheiden. Für Patienten ist der Fortschritt tiefgreifend; die Präsidentin der Wilson Disease Association sagte, sie hätte „nie geträumt“, eine solche Behandlung zu ihren Lebzeiten zu erleben.
Zusammenfassung von Cup of News mit KI aus den unten genannten Quellen. Den vollständigen Beitrag finden Sie im Original.
Quellen lesen
- A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body
- Prime Editing Clears IP Fight, Sets Q3 Filing for First Liver-Targeted AATD Drug
- Prime Editing: The Next Frontier in Genetic Medicine
- Scientists improve nearly every aspect of prime editing, moving it closer to treating more genetic diseases
- Gene-Editing Biotech Prime Medicine Strikes Up Cell Therapy R&D Alliance With Bristol Myers Squibb
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